有關11/3（六）媒體報導-國民健康局將不補助尼曼匹克症用藥費一事

我問了巫爸爸, 目前最新的情況是暫時會繼續補助. 直到下次召開會議討論. 但問題是如果討論審議的標準相同, 那麼一切還是很不樂觀.

官員們的邏輯是, 必須有足夠的資料與證據來說明這個新藥有療效, 才能與以補助. 聽起來好像有道理, 但是對許多依賴孤兒藥品的罕見疾病患者來說, 根本不切實際. 因為是罕見疾病, 本來case就一定很少, 加上藥超級貴, 得以試用的時間一定不長, 怎樣可以有官員們所要求的資料呢?

如果救生員說, 你只要可以游到這裡, 我就可以把游泳圈給你. 聽起來如何?

這不是游泳訓練班. 我們的健保應該是用來救命的, 特別是對於弱勢族群不是嗎? 今天又看到關於泡泡龍高小弟的報導, 上週高小弟還是晴晴的隔壁床耶, 後來敗血症就轉到別的病房了, 他的皮膚狀況其實比起報紙照片中還要嚴重很多, 目前衛生署已經有新的公告, 看來還算友善. 但這是避避風頭還是真心關懷, 到時候就知道. 目前最好的方法還是透過署長信箱來反映民意.

大部分罕病家庭根本沒心力為自己爭取些什麼, 各位有愛心的網友們別潛水, 還是得透過媒體與民意的衝撞, 才能讓開小車的人們留點5元的菜給需要的人吃.

以下轉載自巫爸爸的部落格.

晴爸

謝謝大家關心11/3（六）媒體報導-國民健康局將不補助尼曼匹克症用藥費，引起很多人的關注，

衛生署長也於11/3晚上已有正面且好的回應，詳情請看11/4（日）A2的蘋果日報醫療版有更詳細的報導。(11/4中國時報.聯合報.自由時報.聯合晚報...皆有報導）

再次的謝謝大家巫爸敬上

更新日期: 2007/11/04 09:19

〔記者胡清暉／台北報導〕「罕病用藥的審議方式必須要檢討，衛生署應該站在關懷病人的角度，而非藥物管理的立場」，台大醫院基因醫學部主任胡務亮批評，衛生署決議停止補助罕見疾病「尼曼匹克症」用藥「ZAVESCA」，讓患者及家屬感到失望，並感慨：「該說的都說了，實在沒辦法了解官員怎麼想。」

胡務亮強調，「ZAVESCA」在臨床上確實讓「尼曼匹克症」患者停止退化，甚至在吞嚥困難、腦部退化的症狀獲得改善，是治療的唯一藥物，沒有其他更好的替代藥物。

胡務亮指出，台灣使用「ZAVESCA」最長已超過兩年，患者若不再服藥將會持續退化。以土城的林家聖為例，服用一年半之後，迄今能夠慢慢自行吞嚥食物，效果不錯。

事實上，台大醫院募款募得非常吃力，預計也只能補助到今年年底，明年也沒有能力了，政府若不繼續補助，就只能靠社會的愛心。

罕病基金會認為，罕病新藥市場小，即使患者願意當白老鼠參與臨床試驗，藥廠也常不願出錢投資，且大部分的罕病藥物都是新藥，患者人數少、服藥時間短，申請適應症及補助時，能提出的書面資料很少，都是罕病用藥最大的困境。

胡務亮建議，罕病用藥及個案，在資料不足的情況下，審議委員應直接和患者互動，了解他們的心聲、面臨的難題。

若社會民眾希望幫助這些罕病病患，可捐款到台大醫院指定用途（尼曼匹克症）

帳號：○○一四五七九一。台大醫院社會服務部：（○二）二三五六二○九七。